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牛津生物医药LentiVector基因治疗技术在帕金森及眼科领域展现巨大潜力-【新闻】

发布时间:2021-04-09 15:02:34 阅读: 来源:三轮车棚厂家

网导读:其中一项I/II期研究中,治疗帕金森的基因疗法OXB-101(ProSavin)可递送3个用于多巴胺合成的基因。之前的数据显示,该基因疗法具有良好的安全性......

2016年5月16日/生物谷BIOON/--英国牛津生物医药公司(OxfordBioMedica)近日公布了2种基因疗法的临床研究新数据。相关数据证实,该公司基于LentiVector的基因递送平台具有突破性的长期持续的、剂量依赖的基因表达能力。

其中一项I/II期研究中,治疗帕金森的基因疗法OXB-101(ProSavin)可递送3个用于多巴胺合成的基因。之前的数据显示,该基因疗法具有良好的安全性,在进展类型的帕金森病患者中,接受OXB-101治疗6个月和12个月后,患者运功功能得到显著改善。而最近的随访数据显示,大多数帕金森患者在治疗4年后继续经历运功功能的改善,这些数据凸显了基因疗法OXB-101强大持久的疗效。该公司表示,已经开发出了OXB-101的强效版OXB-102,将在今年晚些时候开展I/II期临床研究。

此外,在视觉与眼科研究协会会议上公布的另一项数据显示,治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wet-AMD)的基因疗法RetinoStat表现出剂量依赖的基因表达,而且在治疗后超过4年时间,基因表达继续保持无显著下降。RetinoStat旨在通过慢病毒载体基因递送技术将2种抗血管生成基因(内皮抑素和血管抑素)直接递送至视网膜,通过阻断新血管的形成来保护甚至提高视力。

OxfordBioMedica首席执行官JohnDawson表示,来自这2个临床研究长达4年的随访数据非常振奋人心,这些数据再次证实该公司开创性的LentiVector基因递送平台具有长期的表达能力,同时强化了该技术平台治疗慢性疾病的临床潜力。

LentiVector基因递送平台是一种基于慢病毒载体的高效基因递送技术,能够将目的基因高效导入靶细胞,特别适用于对正在分裂的细胞进行高效遗传修饰,例如造血干细胞和T细胞,该技术有望单次给药实现永久治疗。目前,牛津生物医药已将LentiVector技术授权给多家医药巨头,包括葛兰素史克、默沙东、辉瑞、百健等。

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